圖片： 千圖網/Pexels | 撰稿： 醫伴旅內容團隊
近日，諾華（中國）瑞弗蘭（艾曲泊帕乙醇胺片）治療既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的6-11歲兒童慢性免疫性（特發性）血小板減少症的適應症獲得了國家藥品監督管理局的批准。
這是繼2017年瑞弗蘭（艾曲泊帕乙醇胺片）之獲批用於既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的成人慢性免疫性（特發性）血小板減少症（ITP）患者之後，2018年獲批該適應症的適用人群擴充套件至12歲及以上兒童後，此次擴充套件至為6-12歲兒童。
免疫性血小板減少症影響兒童健康
ITP（免疫性血小板減少症）是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，其特徵是血小板計數低，持續6個月以上，並伴有面板粘膜出血。
約佔出血性疾病總數的1/3，據統計，我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬［1］，多發於60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體［2］。其中，兒童患者及其監護人的生活往往受到疾病干擾，如焦慮不安、行動受限、生活質量下降等。在一線治療中長療程使用糖皮質激素，嚴重影響兒童生長髮育。所以找到能長期服使用的兒童患者“升血小板藥物”對提升ITP兒童的生活質量至關重要。
近年來，我國高度重視兒童血液病和惡性腫瘤的防治工作，出臺了一系列的政策，為兒童患者的健康護航。2019年，ITP作為血液病和惡性腫瘤十種疾病之一被納入國家第一批醫療救治和保障管理的兒童疾病範圍。
新適應症的獲批使瑞弗蘭（艾曲泊帕乙醇胺片）成為目前國內促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）藥物，唯一用於治療兒童慢性免疫性（特發性）血小板減少症（ITP）的藥物
，為更多不同年齡層的患兒及家庭帶來了新的希望！
治療ITP的破局者——艾曲波帕
艾曲波帕在華獲批上市，為ITP患者帶來了新的治療選擇。作為首個也是唯一獲批的口服小分子、非肽類TPO-RA，艾曲波帕不僅可以快速提升血小板，而且服用方便，大大提升了患者用藥依從性。
艾曲波帕選擇性結合血小板、巨核細胞和巨核細胞前體細胞表面血小板生成素受體的跨膜結構域，並
透過Janus激酶/訊號轉導子和轉錄啟用子(JAK/STAT)訊號通路發揮作用
。因此，艾曲波帕對骨髓祖細胞巨核細胞的增殖和分化具有積極作用。
相信在不久的將來，艾曲波帕的價格能夠進一步降低，減輕人們的使用費用，為更多患者帶來福音。
［1］中華醫學會血液學分會止血與血栓學組。中華血液學雜誌。2016；37（2）：89-93。
［2］中華醫學會兒科學分會血液學組，等。中華兒科雜誌。2013；51（5）：382-384。
參考來源
https：//www。novartis。com。cn/print/15533