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日前，Rocket Pharmaceuticals公司宣佈，其在研基因療法RP-L201，在治療嚴重I型白細胞粘附缺陷（LAD-I）的關鍵性2期臨床試驗中獲得積極頂線結果。
在接受RP-L201治療的患者一年後的估計總生存率為100%。
所有患者表現出疾病進展的臨床逆轉。
基於這些積極結果，該公司將與監管機構展開討論，
計劃在2023年上半年遞交監管申請。
LAD-I是一種罕見的兒科遺傳病，由於編碼β2整合素成分CD18的基因ITGB2突變導致。CD18是促進白細胞黏附和遷移出血管並對抗感染的關鍵性蛋白。嚴重LAD-I患兒通常在出生之後立即受到影響，在嬰兒時會重複出現危及生命的細菌和真菌感染，並且對抗生素應答不良，需要經常住院。目前的治療方法為骨髓移植，如果沒有成功骨髓移植，嚴重LAD-I患者在兩歲之前的死亡率為60~75%。
RP-L201是一款在研基因療法，它將患者的造血幹細胞在體外使用慢病毒載體進行基因工程改造，遞送具有正常功能的ITGB2基因。
釋出的資料包括所有接受RP-L201治療的患者隨訪3~24個月時的療效和安全性資料，以及7名接受治療後隨訪超過12個月的患者的總生存期資料。試驗結果顯示：
所有患者（年齡為5個月~9歲），在超過10%的中性粒細胞中表現出持久的CD18表達恢復。
接受治療1年後，未接受同種異體造血肝細胞移植的患者佇列的估計總生存率為100%。與接受治療前相比，所有患者的住院和嚴重感染率顯著下降。
▲RP-L201的臨床結果（圖片來源：Rocket Pharma官網）
RP-L201表現出良好的安全性，未觀察到嚴重相關不良事件。
“我們很高興彙報關鍵性2期臨床試驗資料，這代表著開發RP-L201治療LAD-I的重大進展。LAD-I是進展最快並且高度致命的免疫缺陷之一。而且，這些資料展現了基於慢病毒的基因療法治療嚴重疾病患者的潛力。”Rocket Pharma執行長Gaurav Shah博士說。
參考資料：
［1］ Rocket Pharmaceuticals Presents Positive Top-line Data from Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I Program at the 25th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy （ASGCT）。 Retrieved May 20， 2022， from https：//ir。rocketpharma。com/news-releases/news-release-details/rocket-pharmaceuticals-presents-positive-top-line-data-severe
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