2021年10月29日，美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准asciminib用於治療
既往接受過≥2種酪氨酸治療激酶抑制劑（TKI）治療的慢性期（CP）費城染色體陽性慢性髓系白血病（Ph+ CML）患者；
T315I突變的CP Ph+ CML成人患者。
ASCEMBL研究（NCT03106779）是一項多中心、隨機、活性對照、開放標籤的臨床試驗，正在評估asciminib在既往接受過≥2種TKI治療的CP Ph+ CML患者中的療效和安全性。共有233名患者根據主要細胞遺傳學緩解（MCyR）狀態進行隨機（2：1）分層接受asciminib 40mg 每天兩次或Bosutinib（博舒替尼）500mg 每天一次治療，直至出現不可耐受的毒性或治療失敗。主要終點是24周時的主要分子學緩解（MMR）。接受asciminib治療患者的MMR率為25%（95% CI：19 - 33），而接受博舒替尼治療的患者為13%（95% CI：6。5 - 23；p=0。029）。中位隨訪時間為20個月，MMR的中位持續時間尚未達到。
CABL001X2101研究（NCT02081378）是一項多中心、開放標籤的臨床試驗，正在評估asciminib在T315I突變的CP Ph+ CML患者中的療效和安全性。45名T315I突變患者接受asciminib 200mg 每天兩次治療，直至出現不可耐受的毒性或治療失敗。主要終點是MMR。42%（19/45， 95% CI： 28% - 58%）的患者在24周時達到MMR，49%（22/45， 95% CI： 34% - 64%）的患者在96周時達到MMR。中位治療持續時間為108周（範圍：2-215周）。
最常見（≥20%）的不良反應是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、噁心、皮疹和腹瀉。最常見的實驗室異常是血小板計數減少、甘油三酯增加、中性粒細胞計數和血紅蛋白減少以及肌酸激酶、丙氨酸氨基轉移酶、脂肪酶和澱粉酶增加。
對於既往接受過≥2種TKI治療的CP Ph+ CML患者的推薦asciminib劑量為80mg，每天一次，每天大約在同一時間口服，或40mg，每天兩次，間隔約12小時。對於T315I突變的CP Ph+ CML患者的推薦的asciminib劑量為200mg，每天口服兩次，間隔約12小時。
參考來源：https：//www。fda。gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-asciminib-philadelphia-chromosome-positive-chronic-myeloid-leukemia。