我們知道，膽管癌是一種肝臟膽管癌症，是一種嚴重且通常致命的疾病，且晚期不可切除的膽管癌是一種罕見的侵襲性惡性腫瘤，預後不良，約15%-20%患者為FGFR2融合膽管癌。而人們常說的FGFR2融合膽管癌是什麼？
FGFR2融合膽管癌
膽管癌是一種在膽管中形成的罕見、嚴重且進展迅速的癌症。您的膽管是一個小管網路，移動膽汁透過肝臟，膽囊和小腸，以幫助消化。癌症可以從膽管系統的任何部位開始。
與所有癌症一樣，當細胞的變化導致其異常反應、生長失控並形成腫瘤時，膽管癌即在體內發生。
FGFR2融合，是在一種叫做成纖維細胞生長因子受體（FGFR）的蛋白質中發現了一種可能導致膽管癌的基因改變。
通常，健康細胞中表達的FGFR蛋白有助於它們正常生長和分裂。但當一種蛋白（稱為FGFR2）因基因融合而改變時，會導致細胞生長失控，轉化為FGFR2融合驅動的膽管癌。並非所有膽管癌都有這種特定的遺傳變化。
FGFR2融合或重排幾乎只發生在肝內膽管癌中。成纖維細胞生長因子受體（FGFR）在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新生血管的形成）中起著重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因擴增與多種腫瘤的發生發展密切相關。
FGFR2融合膽管癌靶向治療
靶向治療，也被稱為精確藥物，可用於癌症包括某些型別的基因變化的人。
在過去的 7 年中，幾家公司已經開發和研究了 FGFR 抑制劑，用於 FGFR改變的癌症患者的小分子抑制劑。在FGFR2融合膽管癌領域，近年來的靶向新藥有以下：
① Pemazyre（pemigatinib）培米替尼
2020年04月17日，美國FDA宣佈加速批准Incyte公司開發的FGFR2抑制劑Pemazyre（pemigatinib）上市，治療攜帶FGFR2基因融合或其它重排型別的經治晚期膽管癌成人患者。
培米替尼是第1款批准治療晚期膽管癌成人患者的靶向療法。這是一種選擇性成纖維細胞生長因子受體（FGFR）激酶抑制劑，該藥可透過阻斷腫瘤細胞中的FGFR2來阻止腫瘤細胞的生長和擴散，可以幫助膽管癌患者縮小一定量的目標腫瘤或使其消失。
② Truseltiq（Infigratinib）
2021年5月28日，BridgeBio Pharma下屬QED Therapeutics公司和Helsinn集團共同宣佈，美國FDA已加速批准Truseltiq（infigratinib）上市，用於治療攜帶FGFR2融合或重排的區域性晚期或轉移性膽管癌（CCA）經治患者。
Infigratinib是口服、ATP競爭性、FGFR酪氨酸激酶抑制劑，可阻斷異常的FGFR2基因並降低其活性。在晚期、不可切除CCA患者的關鍵性臨床試驗中，它導致腫瘤縮小。
以上就是FGFR2融合膽管癌與相關靶向新藥研究介紹，希望對相關患者有所幫助。