▎藥明康德內容團隊編輯
近日，一條研發合作新聞得到了業界的廣泛關注：知名藥企Vertex Pharmaceuticals與生物技術公司Verve Therapeutics達成一項長達4年的研究合作，欲
透過基因編輯方式來開發一項尚未公佈的肝臟疾病療法
。該協議的總金額最高可超過4億美元。
Vertex以囊性纖維化（cystic fibrosis）藥物開發的突破著稱。在這種疾病之外，Vertex也一直在不同的疾病領域進行佈局，涵蓋血液學和糖尿病等領域。其中肝臟疾病也是其關注重點之一。在其公開的管線中，尚有一款尚未透露太多細節的小分子療法，用於α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的治療。
縱觀針對AATD的療法開發，目前已有許多創新的療法型別湧現，比如武田（Takeda）與Arrowhead聯合開發的
RNAi療法
fazirsiran
可降低肝臟致病蛋白水平83%
，已挺進3期臨床試驗；又比如一家名為Korro Bio的公司在今年1月宣佈完成1。16億美元的B輪融資，
利用人體的天然鹼基編輯系統對單個RNA鹼基進行針對性的編輯，治療AATD
。
透過靶向RNA的方法可以有效減少致病蛋白的產生，而基因療法則有望能從更為根源的層面解決疾病帶來的挑戰。更有意思的是，
目前基因療法中使用的一種脂質奈米顆粒載體（LNP）靶向的恰恰是肝臟細胞。如果能利用這一系統，就有望開發出針對肝臟疾病的基因療法。
圖片來源：Verve公司官網
這正是Verve公司的特長。這家公司期望透過體內的單鹼基編輯技術，開發面向大眾的基因療法。就在這個月，該公司的主要產品VERVE-101在紐西蘭完成了首名患者給藥。利用基於CRISPR系統改造的單鹼基編輯器，該療法有望改變患者細胞中PCSK9基因的一個字母，達到讓PCSK9失活的效果。而過去的研究表明，如果讓該基因失活，可以降低人體內低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，也被稱為“壞”膽固醇）的水平。這種膽固醇的水平過高是導致心血管疾病的主要因素之一。在非人靈長類動物實驗中，Verve公司已經證實其
單鹼基編輯療法能夠透過一次治療，將LDL-C水平降低61%，並且可以維持LDL-C水平降低超過1年的時間
。
“我們對Verve目前在研發上所展現的成績感到印象深刻。我們期待兩家公司在基因編輯與藥物研發專業上的合作，可以造福更多有相關醫療需求的病患。”Vertex的全球研發執行副總裁兼首席科學官David Altshuler博士說。
“這次與Vertex的合作對Verve而言，是我們建立領導體內基因編輯能力與療法，以治療各式嚴重疾病的重要一步，”Verve的共同創始人兼執行長Sekar Kathiresan博士說道，“這項協議強化了Verve在肝臟基因編輯療法的先驅工作，且擴大了我們的研發管線與能力。我們對能夠與Vertex合作，一同推進這個重要的研發專案感到興奮。”
▲Sekar Kathiresan博士在2021藥明康德全球論壇上分享釋放基因療法潛力的關鍵
今年對單鹼基編輯療法而言是具有里程碑意義的一年。今年早些時候，倫敦大學學院（University College London）已經啟動臨床試驗，利用單鹼基編輯生成CAR-T療法，治療白血病。而單鹼基編輯先驅劉如謙博士聯合建立的Beam Therapeutics公司也將啟動臨床試驗，檢驗用於治療鐮刀狀細胞貧血症的單鹼基編輯療法BEAM-101。本次Verve與Vertex達成的合作，再次強調了基因療法這一全新治療模式的潛力。一次治療，終生受益，我們也期待聽到更多來自基因療法的好結果，並看到患者的生活因創新療法而改變。
參考資料：
［1］ Vertex to tackle liver disease with Verve， putting up $60M to partner on gene editing program。 Retrieved July 21， 2022 from https：//www。fiercebiotech。com/biotech/vertex-tackles-liver-disease-verve-putting-60m-partner-vivo-gene-editing-program
［2］ Vertex Sinks Potential $400M into Verve in Quest for Liver Disease Gene Therapy。 Retrieved July 21， 2022 from https：//www。biospace。com/article/in-quest-for-liver-disease-gene-therapy-vertex-invests-340m-in-verve/
［3］ Vertex taps Verve for gene editing pact — buying a chunk of shares — as Sek Kathiresan steers base editing into clinic。 Retrieved July 21， 2022 from https：//endpts。com/vertex-taps-verve-for-gene-editing-pact-buying-a-chunk-of-shares-as-sek-kathiresan-steers-base-editing-into-clinic/
［4］ Our Pipeline。 Retrieved July 21， 2022 from https：//www。vervetx。com/pipeline/
［5］ Vertex and Verve Therapeutics Establish Collaboration to Discover and Develop an In Vivo Gene Editing Program for Liver Disease。 Retrieved July 21， 2022 from https：//ir。vervetx。com/news-releases/news-release-details/vertex-and-verve-therapeutics-establish-collaboration-discover
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