美國FDA批准諾華製藥公司的帕比司他用於治療既往接受過至少2種標準療法（包括硼替佐米和免疫調節劑）的多發性骨髓瘤患者。帕比司他（帕比司他）是一種組蛋白去乙醯化酶（HDAC）抑制劑。在此藥物獲得批准前，FDA已將其指定為罕見病治療產品，並授予其優先審查狀態。
FDA的此次批准是依據一項臨床試驗，該試驗評估了帕比司他聯合硼替佐米和地塞米松在193例多發性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。研究小組發現，接受帕比司他聯合硼替佐米和地塞米松治療的患者，其疾病進展平均延遲了10。6個月；相比之下，只接受硼替佐米和地塞米松治療的患者，其疾病進展平均延遲了5。8個月。研究人員還發現，在帕比司他治療的受試者中有59%的患者出現腫瘤縮小或消失，相比之下，這在接受硼替佐米和地塞米松治療的患者中的比例為41%。
FDA藥品審評和研究中心血液腫瘤科產品辦公室主任Richard Pazdur博士在一份新聞稿中說：“帕比司他具有一種新的作用機制，該機制不同於以往獲批用於治療多發性骨髓瘤的藥物，這使其有望成為多發性骨髓瘤的治療中引人注意的候選藥劑。帕比司他已被證明可以減緩多發性骨髓瘤的進展，所以它的批准尤為重要。”
接受帕比司他治療的受試者中最常見的不良反應包括腹瀉、疲倦、噁心、手臂或腿部腫脹、食慾下降、發熱、嘔吐和無力、低磷血癥、低鉀血癥、低鈉血癥、肌酐增高、血小板減少、白細胞減少和貧血。使用帕比司他還與肝毒性、嚴重腹瀉、心律失常及心電圖變化、嚴重和致命性心臟事件的發生相關。
在2014年11月，FDA的腫瘤藥物諮詢委員會曾反對批准帕比司他用於治療複發性多發性骨髓瘤患者，他們指出審查資料並沒有表明該藥的潛在益處超過其風險。根據這一建議，諾華提供了補充資料，支援既往接受過至少2種標準療法（包括硼替佐米和免疫調節劑）的多發性骨髓瘤患者使用帕比司他。
據美國國家癌症研究所報告稱，美國約有21，700人經診斷患有多發性骨髓瘤，每年有10，710人死於該病。