2021 年 8 月 25 日，美國食品和藥物管理局批准 ivosidenib（Tibsovo，Servier Pharmaceuticals LLC）用於經 FDA 批准的測試檢測到的異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的既往治療過的區域性晚期或轉移性膽管癌成年患者。
8 月 25 日，FDA 還批准了 Oncomine Dx Target Test（Life Technologies Corporation）作為輔助診斷裝置，以幫助選擇膽管癌患者接受 ivosidenib 治療。
Ivosidenib 在一項隨機 （2：1）、多中心、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（研究 AG120-C-005，NCT02989857）中對 185 名具有 IDH1 突變的區域性晚期或轉移性膽管癌成年患者進行了研究。患者的疾病必須在至少一種但不超過兩種先前的方案後出現進展，包括至少一種含吉西他濱或 5-氟尿嘧啶的方案。患者隨機接受每天一次口服 ivosidenib 500 mg 或匹配的安慰劑，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。
主要療效終點是獨立審查委員會根據 RECIST 1。1 確定的無進展生存期 （PFS）。該試驗表明，隨機分配至 ivosidenib 的患者的 PFS 有統計學顯著改善（HR 0。37；95% CI：0。25、0。54；p
膽管癌患者最常見的不良反應（≥15%）是疲勞、噁心、腹痛、腹瀉、咳嗽、食慾下降、腹水、嘔吐、貧血和皮疹。
推薦的 ivosidenib 用於膽管癌的劑量為 500 mg，每天一次口服，無論是否有食物，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。
文章翻譯於https：//www。asco。org/
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