Incyte公司近日宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Opzelura（ruxolitinib，蘆可替尼）乳膏劑，這是一款外用JAK抑制劑，用於短期和非持續性慢性治療接受外用處方療法未能充分控制病情或當這些療法不可取、非免疫功能低下的輕度至中度特應性皮炎（AD）青少年（年齡≥12歲）和成人患者。
值得一提的是，Opzelura是美國FDA批准的第一個也是唯一一個外用Janus激酶（JAK）抑制劑。研究表明，JAK-STAT通路的失調導致了AD的關鍵特徵，如瘙癢、炎症、面板屏障功能障礙。
在3期臨床研究中，Opzelura治療顯著減少了與AD相關的面板炎症和瘙癢。
而減少瘙癢可潛在地改善AD患者的關鍵疾病相關和生活質量結果。
該批准是基於TRuE-AD臨床試驗專案的資料，包括隨機、雙盲、賦形劑對照的3期TRUe-AD1（NCT03745638）和TRUe-AD2（NCT03745651）研究。兩項研究均對1200多名12歲及以上特應性皮炎患者使用Janus激酶（JAK）抑制劑Opzelura的療效和安全性進行了評估。患者按2：2：1的比例隨機接受Opzelura乳膏（0。75%或1。5%）每日兩次或賦形劑乳膏（不含藥物）治療8周。
兩項試驗的主要終點是達到研究者全球評估治療成功（IGA-TS）的患者比例，定義為0分（清除）或1分（幾乎清除）。一個關鍵的次要終點是在第8周瘙癢數字評定量表（Itch NRS）評分至少改善4分的患者比例。
TRuE-AD1的結果顯示，接受1。5% Opzelura乳膏治療的患者中有53。8%達到IGA-TS，而用賦形劑治療者為15。1%（P < 0。0001）。此外，接受1。5% Opzelura乳膏治療的患者中，52。2%的患者在第8周實現了有臨床意義的瘙癢NRS評分降低（P < 0。0001），而賦形劑治療組為15。4%。
在TRuE-AD2中，51。3%接受Opzelura乳膏治療的患者和7。6%接受賦形劑治療的患者達到了主要終點（P < 0。0001）。此外，接受1。5% Opzelura乳膏治療的患者種，50。7%的患者在第8周實現了有臨床意義的瘙癢NRS評分降低（P < 0。0001），而賦形劑治療組為16。3%。
至於安全性，Opzelura對嚴重感染，死亡率，惡性腫瘤，主要不良心血管事件以及與使用JAK抑制劑治療炎症相關的血栓形成進行盒裝警告。Opzelura最常見的不良反應（發生率1%或更高）是鼻咽炎，腹瀉，支氣管炎，耳部感染，嗜酸性粒細胞計數增加，蕁麻疹，毛囊炎，扁桃體炎和鼻漏。
Opzelura的供應量為60g試管，內含1。5% ruxolitinib，預計將於2021年10月初上市。
Ruxolitinib目前以口服片劑形式用於治療骨髓纖維化（MF）、真性紅細胞增多症和類固醇難治性移植物抗宿主病。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。