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2021年8月23日，韓國一個研究團隊宣佈，其開發的全球首款單次關節內注射治療嚴重骨關節炎的自體幹細胞藥物正式提出新藥申請（NDA），該藥以“Jointstem”命名。申請若順利，有望明2022年在韓國獲批上市。
目前骨關節炎的治療手段主要有非藥物、藥物、手術等方法，但由於軟骨退化的不可逆性，骨關節炎難以治癒，一直是困擾醫生和患者的難題。近年來，隨著再生醫學技術的突破性進展，幹細胞治療骨關節炎成為研究新熱點和新選擇。
01.
自體脂肪幹細胞治療嚴重膝關節骨關節炎安全有效
2021年5月17日，全球首個使用自體脂肪間充質幹細胞治療嚴重膝關節骨關節炎的幹細胞3期臨床試驗在韓國取得成功。
該藥物的3期臨床研究表明，它可改善膝關節功能、減輕疼痛，並再生膝關節軟骨。
據悉，JointStem的研發週期長達16年，從2005年開始，自然細胞公司已投資數千萬美元用於研發。目前該藥物已經進行了1、2期（2008年獲批）、2b期（2014年獲批）和3期臨床試驗，並添加了對之前2b期臨床試驗的跟蹤研究。
該研究的第3階段於2019年1月獲得韓國批准，包括江東慶熙大學醫院在內的所有13家醫院和總共252名患者參加了3期臨床試驗。在美國，2期臨床試驗已獲得美國食品藥品監督管理局的批准併成功實施。
3期臨床試驗，主要針對Kellgren-Lawrence （KL） 3級重症患者進行。臨床試驗的主要目的是確認自體幹細胞注射液用於減輕骨關節炎疼痛和改善膝關節軟骨功能的安全性和有效性。安慰劑藥物是穩定劑自體血清和來自 JointStem 的懸浮生理鹽水的混合物，不包括自體脂肪間充質幹細胞。
WOMAC（骨關節炎指數）和 VAS（疼痛指數）被用作主要評估變數。這兩項指數從注射前的基線評分，到注射24周後的較高評分。幹細胞組與安慰劑組相比，該評分變化較大，具有統計學意義。
其他次要評估變數是 WOMAC 亞組（疼痛、僵硬和日常生活評估困難）、KOOS 評估（膝關節損傷和骨關節炎結果評分）和 SF-36（生活質量評估）、X 射線、MRI 和還評估了使用鎮痛藥的劑量和天數。WOMAC亞組的所有評價評分（疼痛、僵硬、日常生活困難）均降至有統計學意義的較低評分。
對於評估生活質量的SF-36，幹細胞
注射組的身體健康評分和心理健康評分均顯著增加，治療效果也顯示出統計學上的顯著改善
（每個p值=0。0084、0。0038）。用於評估膝關節功能和活動評估的 IKDC 評分在 JointStem 注射組中也更高，治療效果顯示出統計學顯著改善（p
從 X 線評估來看，幹細胞注射組的
3名患者從 KL3 級改善到2級
（2 名患者）或從 KL4級改善到3級（1 名患者），104名患者保持與幹細胞注射前相同的等級。然而，
安慰劑注射組中沒有患者出現改善。
MRI分析顯示幹細胞注射組，脛骨內側和WB股骨內側軟骨缺損深度、軟骨缺損表面大小、骨髓病灶大小、軟骨下磨損和軟骨下囊腫大小和軟骨囊腫的數量和比例得到改善或保持。
經證實，幹細胞注射組患者服用相同鎮痛藥物的天數和藥物總劑量均少於安慰劑注射組。兩組之間的比較顯示出統計學上的顯著差異（每個p值=0。0338、0。0008），
因此研究證實幹細胞注射劑減少了患者服用鎮痛藥的天數和藥物的總劑量。
對於安全性分析，沒有與幹細胞相關的重大不良事件。
自2008年開始臨床試驗以來，未出現與服用幹細胞相關的腫瘤病例。
此外，之前2期臨床試驗的長期追蹤MRI分析指出，
兩三年後軟骨缺損比六個月後減少更多，膝關節軟骨顯示出更多改善。
02.
眾多臨床研究表明：幹細胞技術治療骨關節炎安全有效
隨著再生醫學技術的發展，幹細胞憑藉其直接分化，免疫調節，抗炎等特性在膝骨關節炎治療中佔據重要地位。幹細胞作為一種具備高度分化能力的細胞，能夠修復人體的各種組織，特別是對膝骨關節修復、軟骨癒合及創傷後炎症等方面，它能在體內微環境作用下主動遷移至受損部位進行修復重建，促進受損的軟骨重生。與此同時，它可以分泌多種具有調節免疫和抗炎作用的細胞因子，來緩解骨關節炎的臨床症狀，為從根本上治癒骨關節炎提供了可能。
眾多的國際國內臨床試驗表明，幹細胞療法治療骨關節炎安全有效。幹細胞已經成為治療骨關節炎最有希望、最有效的藥物之一。
相關代表性臨床試驗結果
目前，根據國家藥品監督管理局（NMPA）顯示，共有3款針對膝骨關節炎的幹細胞新藥獲得臨床批件。此再次展示了幹細胞在骨關節炎領域的臨床應用前景。