5月26日，歐盟委員會（EC）已授予CARVYKTI（西達基奧侖賽，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，簡稱Cilta-cel）附條件上市許可，用於治療既往接受過至少三種治療，包括免疫調節藥物、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體，並且末次治療出現疾病進展的復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
今年2月28日，Cilta-cel的生物製品許可申請（BLA）已獲得美國FDA批准，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（r/r MM）患者，成為首款獲得FDA批准的國產CAR-T細胞療法，也是全球第二款獲批的靶向BCMA的CAR-T細胞療法，目前其在美國定價為46。50萬美元，約合人民幣313萬。
西達基奧侖賽是傳奇生物自主研發的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，該療法含有4-1BB共刺激結構域和兩個BCMA靶向單域抗體，旨在增加其靶向癌細胞的綜合能力，用於成人復發/難治性多發性骨髓瘤（MM）的治療。
據悉，此次批准是基於關鍵性CARTITUDE-1研究結果，該研究納入了既往接受過中位六線治療（範圍3-18）包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調節劑（IMiD）和抗CD38抗體的患者。結果顯示，在中位隨訪18個月（範圍1。5-30。5）中，97例接受西達基奧侖賽一次性治療的R/R MM患者出現了早期、深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達98%（95%CI：92。7-99。7）。值得注意的是，
80%的患者達到了嚴格意義的完全緩解（sCR），即治療後無法透過影像學或其他檢查觀察到任何疾病體徵或症狀的措施。
在兩項入組的179名成人患者的開放標籤臨床試驗（MMY2001和MMY2003）中，評估了西達基奧侖賽的安全性，最常見的不良反應 （≥20%） 包括中性粒細胞減少症 、細胞因子釋放綜合徵 、發熱 、血小板減少症 、貧血 、白細胞減少症 、淋巴細胞減少症 、肌肉骨骼疼痛等。
文 | 醫谷
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