▎藥明康德內容團隊編輯
今日，SwanBio Therapeutics公司宣佈完成5600萬美元的B輪融資。融資獲得基金將用於支援其主打在研基因療法SBT101的臨床開發，用於治療腎上腺髓質神經病（AMN）。預計SBT101的1/2期臨床試驗將在今年下半年啟動。此外，該公司還將繼續開發針對脊髓相關疾病的基因療法。
AMN是一種漸進性神經退行性疾病，由於ABCD1基因的突變導致脊髓細胞和其它組織的功能異常。患者症狀包括成人活動能力喪失、疼痛、失禁和性功能障礙。目前沒有獲批治療這一疾病的療法，標準治療侷限於緩解症狀。
SBT101是一款
基於腺相關病毒（AAV）的候選基因療法，旨在彌補ABCD1突變帶來的功能損失。
在臨床前研究中，它能夠劑量依賴性改善疾病生物標誌物，並且在AMN小鼠模型中改善功能。SBT101在非人靈長類動物中表現出良好的耐受性。
在SBT101之外，SwanBio還在開發一系列候選基因療法，它們透過鞘內注射，靶向中樞和外周神經系統。這一策略是基於該公司在基因療法遞送和生物分佈方面的洞見，轉基因設計方面的專長以及開發創新衣殼方面的能力。
“自從獲得首輪投資，SwanBio已經獲得長足的進展，包括迅速將主打治療AMN的專案推向臨床。同時，公司已經搭建了平臺能力，讓我們能夠針對脊髓相關疾病，推動廣泛AAV基因療法管線。”SwanBio公司主席Chris Hollowood先生說，“我們對給嚴重神經疾病患者提供改變生活療法的前景感到非常興奮。”
參考資料：
［1］ SwanBio Therapeutics Announces $56 Million Series B Financing to Advance Novel Gene Therapies for Neurological Conditions。 Retrieved May 18， 2022， from https：//www。businesswire。com/news/home/20220518005165/en/SwanBio-Therapeutics-Announces-56-Million-Series-B-Financing-to-Advance-Novel-Gene-Therapies-for-Neurological-Conditions/
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