5月7日羅氏製藥中國宣佈，旗下舒友立樂（化學通用名：艾美賽珠單抗）已獲得中國國家藥品監督管理局正式批准，用於不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII>
此次獲批也意味著舒友立樂成為目前中國首個且目前唯一一款可同時治療體內含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常規預防性藥物。
頻繁輸注成預防治療最大“攔路虎”
據介紹，血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病。由於血液中缺乏足夠的凝血因子VIII，血友病患者的關節、肌肉、中樞神經系統等會發生頻繁、反覆的出血，可導致關節永久性損傷、殘疾等嚴重後果。目前，中國約有13。6萬名患者，其中A型血友病最為常見，約佔所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，約70%-80%的重度及90%-95%的中輕度患者體內不存在凝血因子VIII抑制物。
“預防治療是A型血友病最主要的治療方法之一”，中國醫學科學院血液病醫院血栓止血中心主任楊仁池教授表示 “透過對血友病患者提前進行凝血因子補充，使其維持在一定水平，可以降低出血風險，維持正常關節和肌肉功能。長期規範化的預防治療，甚至能夠使患者實現零出血的目標。”2020年，世界血友病聯盟釋出《血友病管理指南》明確指出：預防治療是中重度血友病患者，特別是兒童患者的標準治療方案，應在任何時候都進行預防治療，以避免出血。
然而，目前我國僅有不到10%的血友病患者接受了預防治療，預防治療率遠低於世界平均和發達國家水平，因治療不足導致成年患者致殘率高達70% 。“長期以來，A型血友病標準預防治療需要每週進行2-3次FVIII靜脈輸注，每年注射總次數高達約104-183次，治療負擔不言而喻。”北京協和醫院血液內科主任趙永強教授認為，“頻繁靜脈注射不僅加劇了血友病患者出血風險，也成為了預防治療的重要限制因素之一。”
首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心副主任吳潤暉教授談到，“此次舒友立樂新適應症的獲批意義深遠。作為可同時用於成人和兒童患者的常規預防性治療創新藥物，它在顯著降低出血風險的同時，極大簡化了治療過程。每週一次皮下注射的給藥方式解決了尤其是兒童患者的靜脈可及性及依從性難題，讓更多中國患兒可以迴歸學校，健康成長。”
預防治療讓“零出血”成為可能
此次舒友立樂非抑制物適應症獲批，是基於三項關鍵性三期臨床試驗HAVEN 3 ，HAVEN 4及HAVEN 5。
HAVEN 3研究結果顯示，與未接受預防治療的患者相比，每週或每兩週接受艾美賽珠單抗預防治療的不含因子VIII抑制物的12歲及以上的成人和青少年，出血分別減少96％（p>
HAVEN 5是艾美賽珠單抗開展的首個專注於中國人群的III期臨床試驗。研究結果顯示，接受艾美賽珠單抗預防治療的患者出血風險顯著降低達96%，不同給藥方案的患者年化出血率均為1。0，零出血率55%以上，未發生嚴重不良事件。
“繼2018年在中國獲批用於存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常規預防性治療後，此次舒友立樂在國內再添新適應症，為A型患者和醫生提供了新的治療選擇。”南方醫科大學南方醫院血液科副主任孫競教授表示，憑藉其優異的臨床表現，艾美賽珠單抗有望幫助更多患者有效防止出血或降低出血發生的頻率，最終遠離輪椅乃至迴歸正常生活，擁有“零出血”的自由人生。
作為20 年來全球血友病領域首個人源化雙特異性單克隆抗體及目前唯一一個皮下注射每週一次的血友病創新藥物，舒友立樂已被《血友病治療中國指南（2020年版）》推薦作為可用於預防治療的非因子類產品。
【記者】李劼
【作者】 李劼
健康生活圈