速遞 | 用一種療法治療上千種疾病,這家新銳能成為下一個Moderna嗎?

▎藥明康德內容團隊編輯

2021年11月9日,著名生物醫療風投機構Flagship Pioneering宣佈成立Alltrna公司,並投資5000萬美元,以

開發創新轉運RNA(tRNA)治療藥物,用於治療由基因突變驅動的罕見和常見疾病。

Flagship Pioneering也是著名生物技術公司Moderna的投資人。在成功轉化mRNA技術之後,Alltrna公司代表著它對RNA領域的繼續投入。

tRNAs是信使RNA(mRNA)轉譯為蛋白質的關鍵。作為蛋白質的編碼指令,mRNA是一種被動的分子。相比之下,tRNA是一種主動的分子,幫助翻譯mRNA程式碼。tRNA一次讀取mRNA鏈的三個字母,將相應的氨基酸轉移到細胞製造蛋白質的核糖體上。

Alltrna相信透過改造tRNA,將能夠控制蛋白翻譯,並提供一種新的方法來治療由於mRNA突變導致產生缺陷蛋白的疾病。

比如,在許多遺傳疾病或癌症中,有些編碼蛋白的基因序列因為突變提前產生終止密碼子,導致細胞產生不完整的蛋白,並引起疾病。Alltrna設計的tRNA療法,可以特異性讀取這些終止密碼子,繼續遞送所需的氨基酸,從而恢復完整蛋白的產生。

這一tRNA療法的獨特之處在於可能使用一種療法,治療上千種因為終止密碼子提前出現導致的疾病。

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▲Alltrna設計的tRNA療法,可以特異性讀取提前出現的終止密碼子,繼續遞送所需的氨基酸,從而恢復完整蛋白的產生(圖片來源:參考資料[1])

“tRNA是複雜的訊號分子,它們有自己的適應性機制來控制蛋白質的生產,並最終控制細胞的命運。”Alltrna首席創新官Theonie Anastassiadis博士表示,“在Alltrna,我們希望透過理解與利用tRNA生物學的語言,開闢一個新的療法開發框架。”

參考資料:

[1] Flagship Pioneering Launches Alltrna to Unlock Transfer RNA Biology and Treat Thousands of Diseases with a Single tRNA Medicine。 Retrieved November 9, 2021, from https://www。prnewswire。com/news-releases/flagship-pioneering-launches-alltrna-to-unlock-transfer-rna-biology-and-treat-thousands-of-diseases-with-a-single-trna-medicine-301418717。html

[2] Flagship unveils its next RNA bet with $50M for Alltrna to explore thousands of genetic diseases using transfer RNA。 Retrieved November 9, 2021, from https://www。fiercebiotech。com/biotech/flagship-unveils-its-next-rna-bet-50m-for-alltrna-to-explore-thousands-genetic-diseases

[3] Alltrna launches with $50 million for tRNA therapies。 Retrieved November 9, 2021, from https://cen。acs。org/pharmaceuticals/drug-discovery/Alltrna-launches-50-million-tRNA/99/web/2021/11

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TAG: tRNAAlltrnaRNAmRNA2021