10月5日，英國NICE釋出指南草案，建議將Crizanlizumab （Adakveo， Novartis）作為一種治療方案，用於預防16歲或16歲以上人群反覆出現鐮狀細胞危象。這是近20年來，鐮狀細胞病的新療法首次在NHS（英國國家醫療服務體系）上公佈。
鐮狀細胞病是一種血液疾病，其特徵是紅細胞變成鐮狀，導致小血管聚集和堵塞。在稱為血管閉塞性危象（VOC）或鐮狀細胞危象的情況下，這些阻塞可導致血流損失和劇烈疼痛。VOCs的頻率和嚴重程度不可預測，每個發作可能需要數天或數週才能恢復，有時需要住院治療。
在英國，目前預防鐮狀細胞危象的治療方法包括一種叫hydroxycarbamide的藥片和定期輸血，這種方法對患有嚴重疾病的人並不總是有效。Crizanlizumab是一種新的靜脈注射治療方案，可單獨服用或與hydroxycarbamide聯合服用。
臨床證據表明，與接受其他標準治療方案的患者相比，接受Crizanlizumab治療的患者在一年內發生的鐮狀細胞危象明顯較少。
來自Crizanlizumab的II期SUSTAIN研究結果顯示，與安慰劑（1。63比2。98，P=0。010）相比，在服用或不服用hydroxycarbamide的患者中，Crizanlizumab （5 mg/kg）可使導致就診的VOC年中位發生率降低45。3%。無論鐮狀細胞病基因型或使用hydroxycarbamide，在患者中均觀察到VOCs頻率出現具有臨床意義的降低。
這項研究中，crizanlizumab （5 mg/kg）還表現出：
與安慰劑相比，未經歷任何VOCs的患者百分比增加了兩倍以上（36%對17%，P=0。010）；
首次VOC的中位時間是安慰劑的三倍（4。07對1。38個月，P< 0。001）；
與安慰劑相比，年平均住院天數減少42%（4。00比6。87，P=0。45）。
在接受5 mg/kg Crizanlizumab治療的患者（N=111）中，報告最頻繁的不良反應（> =10%）為背痛、噁心、發熱和關節痛。大多數不良反應為輕度至中度（1級或2級）。關節痛和發熱各觀察到0。9%的嚴重（3級）事件［1例］。根據分析，無患者因不良反應中止治療。在持續性試驗中，與安慰劑相比，Crizanlizumab治療的報告總感染（53。0%對比53。2%）或中性粒細胞減少（3。1%對比6。5%）不良事件沒有明顯增加。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。