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移植物抗宿主病（GVHD）是在同種異體幹細胞移植後可能發生的一種疾病，在這種情況下，供體細胞啟動免疫反應並攻擊移植受體的器官。移植物抗宿主病主要有兩種形式：急性的，通常發生在移植後100天內；慢性的，通常發生在移植後100天以上。這兩種形式都與發病率和死亡率明顯相關，並且可以影響多個器官系統。但除了一線系統治療之外，可用的治療選擇有限。
根據Incyte公司的新聞稿，FDA已批准Ruxolitinib （Jakafi，魯索替尼）用於治療12歲及以上的慢性移植物抗宿主病（GVHD）成人和兒童患者，這些患者既往已經接受過一線至二線系統治療。
圖：醫伴旅：魯索替尼
該批准是基於開放標籤、多中心3期REACH3研究（NCT03112603）的結果，該研究在同種異體幹細胞移植後類固醇難治性GVHD患者中，比較了魯索替尼和最佳治療方案的療效。值得注意的是，在24周時，魯索替尼組的總緩解率（ORR）為49。7%，而最佳治療組為25。6%（主要終點）。另外，在第7週期的第1天，魯索替尼組的總緩解率為70%，最佳治療組為57%。
BMT InfoNet的執行董事Susan Stewart說：“在美國，超過14000人患有慢性移植物抗宿主病，其中許多人還伴有嚴重的併發症，這會影響他們的日常活動。Jakafi的獲批對移植物抗宿主病患者來說是一個好訊息，也為這種治療選擇有限的疾病提供了新的治療方案。”
Jakafi是一種JAK1/JAK2抑制劑，還可以用於治療對羥基脲反應不充分或不耐受的真性紅細胞增多症（PV）成人患者；中危或高危骨髓纖維化（MF）的成人患者，包括原發性MF、真性紅細胞增多症後的MF和原發性血小板增多症後的MF；以及治療12歲及以上的類固醇難治性急性移植物抗宿主病的成人和兒童患者。