這個型別的白血病從絕症到可治癒,是中國人對世界的貢獻

2020年9月未來科學大獎獲獎名單揭曉,張亭棟、王振義二人獲得“生命科學獎”,獲獎評語為:獎勵他們發現三氧化二砷和全反式維甲酸對急性早幼粒細胞白血病(APL)的治療作用。

說起白血病,相信大家都不陌生,韓劇裡也經常上演這樣的橋段:

正在劇情高潮階段,男主/女主突然被診斷出白血病,開始了痛苦的生離死別。

這個型別的白血病從絕症到可治癒,是中國人對世界的貢獻

藍色生死戀劇照,女主已經得了白血病

白血病,這三個字在不少人眼裡幾乎等同於絕症。 但是兩位中國科學家,張亭棟、王振義,他們的發現改變了這一局面,APL現在已經基本可以治癒。

這個型別的白血病從絕症到可治癒,是中國人對世界的貢獻

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具體是怎麼一回事呢?

APL是急性白血病的一種分型,特點是兩個基因融合到一起,骨髓裡早幼粒細胞增多,正常的白細胞、紅細胞、血小板減少,具有很大的早期出血風險,曾經被認為是最致命的急性白血病之一。

張亭棟、王振義透過「誘導分化治療」將這個疾病推向了可治癒的結果。

什麼是「誘導分化治療」?

細胞分化是指從幹細胞發育成一些有具體功能的細胞的過程,比如肌肉細胞、心臟細胞。類似把一塊精鐵打磨成一個具體的零件。而癌細胞通常來說是發育不成熟的,細胞狀態停留在了發育早期。

以往都認為癌細胞一旦發生就不可改變了,就是一個殘次品,不能再打磨成具體的零件了。但現在發現,透過一定手段可以讓癌細胞繼續發育變成正常細胞,這就是誘導分化。

最先提出「誘導分化治療」的是以色列科學家Leo Sachs,他認為白血病細胞是可以被逆轉的,重新變成正常的血細胞。

這個型別的白血病從絕症到可治癒,是中國人對世界的貢獻

隨後多國的科學家都開始實踐他的這個理念,但都沒有成功。直到1983年,王振義教授團隊證明全反式維甲酸對急性早幼粒白血病的細胞是有效的,並且也成功治療了一個病例,從五歲接受治療到現在已經三十多年了,她仍健在。

從1987年開始,王教授團隊一直從事相關研究,在1992年得到了更詳實的結果資料,分析了國內544例APL患者,用全反式維甲酸以後,完全緩解率達到85%-90%,而從前APL只有10-20%可以完全緩解。

並且多個國家,如美國、法國、澳大利亞、巴西、日本等等,都證實了全反式維甲酸的有效性。

1997年,王教授團隊和張亭棟教授一起合作,用三氧化二砷治療復發的APL,後來將全反式維甲酸和三氧化二砷聯用。從1992年到1999年,三氧化二砷的完全緩解率可以達到93%,我們國內是80%左右。

反式維甲酸聯合三氧化二砷是APL劃時代的治療方案,

從一個10-20%可以完全緩解的高致死性白血病,變成了長期生存率高達90%多,甚至低危組可以達到99%的可治癒白血病(2012年的統計資料)。

它們也是一種靶向治療,前文提到的融合基因產生了融合蛋白,而這個蛋白就在體內起到了阻止細胞分化,變成癌細胞的作用。

全反式維甲酸和三氧化二砷分別作用於融合蛋白的不同部位,讓這個融合蛋白在體內被降解,細胞又可以繼續分化了。

但需要注意,雖然砒霜的主要成分是三氧化二砷,但是不僅僅是三氧化二砷,並且濃度較高,是不可以直接用於治療的,千萬不要誤讀了這一研究成果。

TAG: 白血病三氧化二砷維甲酸APL反式