艾曲博帕的耐受性良好，兩個治療組之間的不良反應相當。但是，標準治療組中有更多的患者死亡（n = 14 vs。 8）。這項改變常規的3期臨床試驗支援［eltrombopag加上馬抗胸腺細胞球蛋白和環孢黴素A］的組合，作為不適合移植的嚴重再生障礙性貧血患者的下一線治療標準。
根據隨機3期RACE試驗的結果，在不適合移植的重度再生障礙性貧血患者中，將艾曲博帕新增到標準免疫抑制治療中似乎是安全的，並提高了反應率。研究人員在歐洲血液和骨髓移植學會第46屆虛擬年會上介紹了這一發現。在標準的免疫抑制治療中加入艾曲博帕似乎是安全的，並且在不適合移植的重度再生障礙性貧血患者中反應率提高。國際公開標籤的RACE試驗旨在改善重度再生障礙性貧血患者的標準治療。
艾曲博帕
研究人員將197名15歲以上的重度再生障礙性貧血，未曾接受過免疫抑制治療的患者隨機分配至標準免疫抑制（n = 101；中位年齡為52歲），其中包括40 mg / kg的馬抗胸腺細胞球蛋白（Atgam） ，輝瑞公司）對於疾病進展較早的患者，從第14天至6個月或3個月，每天四次，再加每日5mg / kg環孢素A，或標準免疫抑制療法，再加每天150mg 艾曲博帕（n = 96；中位年齡，55歲） 。
僅標準治療和艾曲博帕聯合治療組的患者具有相似的基線特徵，包括年齡（小於40歲，分別為35。6%和30。2%），再生障礙性貧血的嚴重程度（非常嚴重，分別為33。7%和35。4%）和陣發性夜間血紅蛋白尿克隆（59。2%對45。2%）。主要終點為3個月時的完全緩解率。
中位隨訪時間為18個月。結果顯示，艾曲博帕組合的3個月完全緩解率為21。9%，標準治療（合併OR = 3。2；P = 。012）為9。9%，包括完全緩解和部分緩解的總緩解率為59。4%，而同期為31。7%。研究人員觀察到艾曲博帕組合在6個月時具有持續的ORR益處（76。3%對50%； OR = 3。8）。