——— 這一週的“基因編輯嬰兒”事件，讓“基因編輯”這樣一個離日常生活有些遙遠的技術，進入了大眾視線。對“基因編輯嬰兒”事件的批評中，還有一部分火力朝向的是技術本身。
然而，科學和技術都是中立的，它們被讚揚還是批評，都取決於運用的具體事件。基因編輯技術正在不斷髮展，頻頻取得成果。就在前幾天，武漢科技大學生命科學與健康學院的張同存教授和顧潮江教授，剛剛取得了運用CAR-T免疫細胞治療艾滋病的發明專利。這裡的“CAR-T技術”，就是透過基因編輯，讓T細胞表達可與含HIV病毒表面蛋白相結合的蛋白質，並激發細胞免疫，將含有病毒的細胞殺死。
或者，像今天這個叫哈桑的小男孩，透過基因編輯技術的治療，獲得新生的故事。
哈桑（Hassan）就要死了，他才7歲。
2015年6月，哈桑被送進了德國波鴻魯爾大學（Ruhr University）附屬兒童醫院燒傷科，他看上去就像受過非人的虐待——整個人都是血紅色，全身上下的面板幾乎都是破損、水泡和感染。住院後不久，他失去了全身60%的面板。又過了幾周，他失去了80%的面板。只有頭部和左腿上還剩了點整塊的面板。只有注射嗎啡，才能略為緩解他的痛苦。
哈桑問他的父親：“為什麼我會得這種病？為什麼我要過這樣的生活？”
父親無言以對。
紙一樣面板的男孩
面板是人體最大的器官，它像空氣一樣缺少存在感，也像空氣一樣，一旦失去，就會讓人發現它有多重要。失去了面板屏障，脆弱的肉身、敏感的神經，就會直接暴露在各種傷害之前。
最外層是表皮，然後是真皮，在表皮與真皮之間有一層“細胞外間質”，把表皮牢牢地“粘”在真皮之上。
細胞外間質中有一種蛋白，叫層黏連蛋白-332（laminin-332），編碼這種蛋白的有兩個基因，其中一個叫LAMB3基因，編碼這個蛋白的β3亞基。
哈桑正是LAMB3基因出了問題。
在熒光顯微鏡下看，綠色的表皮與黑色的真皮之間，那層粉紅色就是細胞外間質所在
2個微小的鹼基突變，讓哈桑的這種蛋白失去了作用，失去了“膠水”的表皮無法黏附在真皮上，也無法保護嬌嫩的真皮。他的面板變得
像紙
一樣脆弱。日常磕碰，甚至像穿衣這樣的輕輕摩擦，都會讓面板受傷，繼而出現糜爛和
水皰
。那些普通人根本不會在意的微小劃痕，在他身上都會變成一個個巨大傷口。
這種先天遺傳病，叫交界型大皰性表皮鬆解症（JEB）。大概200萬人裡才會有一個人出現這種變異。患者只能減少活動，儘量穿寬鬆衣服，用繃帶、手套等保護脆弱部位，每天清理傷口防止感染，服用大量止痛藥……即使如此，他們的面板還是會反覆破潰，好不容易癒合，又往往會留下瘢痕，導致手腳變形、手指併合、關節痙攣。由於面板長期處在慢性炎症狀態，他們還容易得上面板癌。
患有大皰性表皮鬆解症的新生兒
回想一下你上次被紙割傷的痛楚，然後想象一下，如果你全身一半以上都是這種傷口，感覺會如何？
這就是JEB患者的日常生活。
每一天，戰戰兢兢，如履薄冰，任何一次大面積感染，都可能要了他們的命。得了這種病的孩子， 40%沒有活過青春期。這是一種不治之症。
而哈桑是其中一個。
從無計可施到基因療法
托比亞斯•羅特弗特（Tobias Rothoeft）醫生是治療哈桑的燒傷科醫生，他和同事們已經試過了所有辦法：換敷料，用抗生素，插管灌食，每週輸300ml紅細胞，用人造面板，移植孩子父親的面板……
但孩子的情況在不斷惡化。
哈桑入院5周時，醫生已經無計可施。各項指標越來越差，羅特弗特不得不找來哈桑的父親，艱難地對他說，他們應該考慮把哈桑轉去安寧照護了。姑息治療，可以讓這孩子走得不那麼痛苦。
當然，如果無論如何也要拼死一搏，那麼確實還有一個辦法。
醫生們在醫學期刊裡查到過一個義大利團隊9年前發表的論文。義大利科學家在兩個JEB患者身上試了基因療法。將面板細胞取出來，將正常的LAMB3基因轉進去；然後把這些轉基因面板細胞在體外培養成一塊塊“面板拼布”，再貼回去。那些轉基因表皮細胞在8天裡就成功長到了病人身上，後來逐漸成了正常面板。
義大利團隊2006年在一個JEB患者右上臂小範圍嘗試了轉基因面板移植
這是個風險很大的辦法。
首先，這個實驗療法只在兩個病人身上小範圍試過，而哈桑需要換掉全身80%的面板，這是史無前例的；
其次，被基因改造過的幹細胞可能無法正常分化為面板。改造過的面板，移植後也可能會被哈桑的免疫系統排斥；
緊接著，手術準備、移植過程漫長而痛苦，哈桑現在的身體狀況未必撐得住，哈桑可能會經受更多痛苦，然後依然會死去。
但這確是最後也是唯一的希望。
哈桑父母說，好。
2015年7月，醫院倫理審查委員會批准了這個實驗治療方案。8月，當地政府給出了許可。基因治療，正式啟動。
結言：科技是把雙刃劍，對與錯要看怎麼用。倫理的審查就是防止濫用。救死扶傷當然可以經得起人性的考驗，所以人家通過了批准。但把基因用於後代的擇優，恐怕世界上大部分人是不同意的。