▎藥明康德內容團隊編輯
Kymera Therapeutics公司今日宣佈，美國FDA授予其在研蛋白降解劑KT-333孤兒藥資格，用於治療外周T細胞淋巴瘤（PTCL）。
KT-333是一款降解轉錄調控因子STAT3的潛在“first-in-class”蛋白降解劑。
STAT3是PTCL的關鍵調節因子之一，目前沒有靶向這一訊號通路的療法獲批治療PTCL。
STAT3是一種轉錄因子，可以被不同的細胞因子和生長因子受體啟用，也可能由於致癌融合蛋白和STAT3本身的突變而被啟用。它在促進腫瘤生長和轉移方面具有多方面的作用。
過度活化的STAT3長期以來被認為是一個“不可成藥”靶點，而靶向蛋白降解為解決這一靶點的“不可成藥”性提供了一個新策略。
KT-333已經在多種臨床前腫瘤模型中，導致腫瘤完全並且持久的消退。目前，它在1期臨床試驗中接受評估，用於治療復發/難治性血液癌症和實體瘤患者，包括侵襲性淋巴瘤。
“這一孤兒藥資格認定顯示了靶向STAT3的蛋白降解劑變革PTCL治療的潛力，STAT3蛋白歷史上被認為無法成藥。”Kymera公司聯合創始人兼執行長Nello Mainolfi博士說，“我們期待與淋巴瘤患者群體合作，迅速推進KT-333作為PTCL的潛在療法，並且擴充套件蛋白降解這一創新機制在血液學和實體瘤領域的臨床研究。”
參考資料：
［1］ Kymera Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for KT-333， a First-in-Class， Investigational STAT3 Degrader for the Treatment of Peripheral T-Cell Lymphoma。 Retrieved June 1， 2022， from https：//investors。kymeratx。com/news-releases/news-release-details/kymera-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-kt-333
免責宣告：藥明康德內容團隊專注介紹全球生物醫藥健康研究進展。本文僅作資訊交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支援或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
分享
，
點
贊
，
在看
，聚焦全球生物醫藥健康創新