ChemoCentryx公司10月8號宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准口服選擇性補體5a受體抑制劑TAVNEOS （avacopan），作為一種輔助藥物，聯合標準療法，用於成人患者治療嚴重活動性抗中性粒細胞胞漿自身抗體（anti-neutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相關血管炎，具體為：肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。GPA和MPA是ANCA血管炎的2種主要型別。
ANCA相關血管炎是一種全身性自身免疫性疾病，其中補體系統的過度啟用會進一步啟用中性粒細胞，導致炎症並最終破壞小血管。這會導致以腎臟為主要靶點的器官損傷和衰竭，如果不治療往往會導致死亡。
TAVNEOS是第一種經FDA批准的補體C5a受體口服抑制劑
，是一種首創的口服小分子藥物，在補體驅動的自身免疫和炎症疾病中採用一種新穎的、高度靶向的作用模式。雖然ANCA血管炎的確切機制尚未確定，但TAVNEOS透過阻斷破壞性炎性細胞（如血液中性粒細胞）上的促炎性補體系統片段C5a的補體5a受體（C5aR），被認為阻止了這些細胞響應C5a啟用而造成損害的能力，C5a啟用是ANCA血管炎的驅動因素。TAVNEOS僅選擇性抑制C5aR，使透過C5L2受體的有益C5a途徑正常發揮作用。
ANCA相關性血管炎的批准得到了關鍵III期ADVOCATE試驗結果的支援
，這些結果在2021年2月版的《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）中予以強調。
TAVNEOS的ADVOCATE試驗是一項全球性、隨機、雙盲、活性對照、雙模擬III期試驗，在20個國家對330例ANCA相關性血管炎患者進行了研究。
符合條件的研究受試者被隨機分配接受rituximab或環磷醯胺（隨後是azathioprine/mycophenolate）和TAVNEOS （avacopan）或研究提供的口服prednisone治療。如果需要，兩個治療組的受試者也可接受非方案的糖皮質激素治療。
本研究透過Birmingham血管炎活動評分或BVAS進行評估，在第26周達到疾病緩解的主要終點，在第52周達到持續緩解。
就52周時的持續緩解而言，該研究顯示出優於基於prednisone的護理標準。
最常見的不良反應（≥5%的患者，TAVNEOS組高於prednisone組）有：噁心、頭痛、高血壓、腹瀉、嘔吐、皮疹、疲勞、上腹痛、頭暈、血肌酐升高和感覺異常。
在日本，TAVNEOS （avacopan）也被批准用於治療顯微鏡下多血管炎和肉芽腫病伴多血管炎（ANCA相關血管炎的兩種主要形式）。歐洲藥物管理局（EMA）稽核後，歐洲的監管決定預計將於2021年底做出。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。