▎藥明
康德內容團隊編輯
本文1500字，閱讀約需3分鐘
5年前，陳斌帶著博士錄取通知書“走”進了清華校園。開學季，莘莘學子孜孜以求的身影中，
坐在輪椅上的陳斌，顯然有些特別
。
從12歲起，陳斌就徹底失去了行走能力。十多年的求學路，
是他不斷超越疾病對身體的禁錮，追逐自己的未來
。
▲陳斌在清華大學（圖片來源：北京至愛DMD關愛中心）
陳斌曾經和同齡的小朋友一樣無憂無慮地奔走跑跳，
直到7歲那年，疾病闖入了他的生命
。他變得容易疲勞，上樓梯特別費勁，還常常摔倒。那時，年幼的他還以為，只要每天堅持鍛鍊，跑步、騎腳踏車，身體就會慢慢好起來。
病情還是難以避免地朝著更糟糕的方向發展了
。儘管轉輾多地、經歷了艱辛的求醫過程，陳斌的全身肌肉仍然漸漸喪失力量。除了不得不坐上輪椅，他的手也無法拿起重物，日常的穿衣、洗臉、吃飯，都需要家人的協助才能完成。
面對
杜氏肌營養不良症
（DMD）的診斷，陳斌埋怨過命運的不公。而疾病教會了他堅韌。家人的照料、身邊的善意陪伴著他從小學、中學的一間間教室，一直邁入清華園。如今，
選擇攻讀心理學博士學位，也是他尋求自洽、幫助更多病友前行的一種方式
。陳斌相信，“
生命的價值不在於長度，而在於是否過得充實和精彩
。”
DMD是最常見的兒童神經肌肉疾病之一，目前尚無法治癒
。這是一種X連鎖遺傳病。由於X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因突變，導致患者體內抗肌萎縮蛋白的缺失或功能缺陷，最終影響肌肉再生。全球範圍內，每3500-5000例男嬰中就有1例DMD患者。DMD患者一般在3-5歲時發病，十幾歲時失去行走能力，30~40歲時由於呼吸或心力衰竭而去世。
近年來，在患者組織、研發機構、監管機構的合作努力下，DMD療法的開發不斷加速
。針對恢復抗肌萎縮蛋白水平，全球已有4款反義寡核苷酸療法獲得FDA批准上市，多款創新療法正在進行臨床試驗。
在中國，像陳斌這樣的DMD患者還有約7萬人。多個患者組織都在為提高他們的生存質量而全力以赴。除了提供日常康復與心理支援、拓展多方診療資源，
共同推動創新療法的進展、幫助更多患者與疾病賽跑，同樣是這些患者組織的重要目標
。
“作為患者組織，我們尤其希望DMD創新治療在中國可以儘快落地。患者組織願意攜手各方資源為患者服務，只希望早日攻克疾病。作為DMD孩子的父母，我們渴望孩子成為霍金式的英雄，更有責任去營造成就霍金的社會環境！”
——
北京至愛DMD關愛中心執行主任、DMD患者父親 姚顏鎖
“只要有生命的傳承，基因突變就會發生，罕見病就會出現。希望所有人能給DMD患者更多的力量支援，這是人類命運共同體的責任和使命。”
——
上海集愛肌病關愛中心創始人、理事長 陳慧谷
“過去10年裡，DMD規範治療及藥物研究發展，為孩子多爭取了3-5年行走時間。隨著基因治療的騰飛，未來5-10年期待DMD患兒的行動能力有更大的提高。感謝全球為DMD堅持努力的科研人員，給了患兒第二次生命。”
——
南京摯愛杜氏肌營養不良關愛中心創始人、DMD患者母親 曾慶惠
“近幾年來，多個方向近30種創新藥品進入臨床期，讓全世界的DMD患者以及家庭看到了更多希望。七色堇非常希望能和大家共同推進中國患者「用得上藥」目標的實現。正如電影《良醫妙藥》的臺詞：「你不能指望奇蹟自己會發生，奇蹟必須由你親手去創造。」”
——
七色堇罕見病創始人 吳坤
每年9月7日是世界DMD關愛日，為了紀念這個特殊的日子，今年9月11日，來自全球範圍超過20位重磅嘉賓將齊聚
藥明康德罕見病系列公益論壇之DMD專場
。本場線上活動由藥明康德聯合Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）、CureDuchenne共同主辦，全球多個國家的DMD患者組織將攜手產業界的新藥研發先鋒，以及學術界的頂尖學者、權威醫學專家，分享他們對
創新療法和疾病護理
的洞見。