議程公佈!1個月獲批兩款新藥,百年頑疾能否加速迎來新療法浪潮?

▎藥明康德內容團隊編輯

“身如頑石,心似飛鳥。”

全球有數以千萬計的神經肌肉疾病(NMD)患者,由於進行性肌肉無力而喪失活動能力

,他們的身體成為了禁錮生活的牢籠。

其中大眾較為熟悉的一種是肌萎縮側索硬化(ALS),俗稱“漸凍症”

,風靡全球的“冰桶挑戰”讓這一疾病廣為人知。漸凍症患者在發病後的平均壽命只有3~5年,

至今這一疾病領域的治療選擇仍然有限,尚無治癒療法問世

,診斷和治療面臨重重挑戰。

近年來,科學進步不斷揭示這些疾病的病理機制,這也牽引了在研療法的蓬勃發展。

在過去1個月裡,兩款漸凍症創新療法來到患者身邊。

Albrioza(苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方)在加拿大獲批有條件上市;口服依達拉奉獲得美國FDA批准上市。據藥明康德內容部新藥資料庫統計,

目前還有近百款漸凍症候選藥物已邁入臨床研究階段

然而,對於生命僅剩短短數年的患者而言,耗時1年的臨床試驗都顯得有些“奢侈”。如何更快帶來突破,切實改變患者生活?

每年6月21日是“世界漸凍人日”,為了紀念這個特殊的日子,

6月25日上午9點,藥明康德將舉辦“讓科學引領”罕見病公益系列論壇之肌萎縮側索硬化(ALS)及神經肌肉疾病(NMD)主題專場

。屆時,

來自全球超過20位重磅嘉賓

,包括新藥研發領袖、頂尖醫學和科研專家、患者組織負責人、患者,將共同關注該領域未被滿足的醫療需求,剖析當前新藥研發的挑戰和機遇,推動合作為患者帶來變革性療法。

作為冰桶挑戰的發起組織,ALS協會(ALS Association)也是本次論壇的合作伙伴之一

致力於持續推動罕見病診療創新突破,造福全球病患,這也是藥明康德“讓科學引領”罕見病公益系列論壇的第9個專場。應對罕見病挑戰,離不開全球生態圈的通力合作。我們堅信,

讓“罕見病”不“罕治”,才是未來應該有的樣子

本文最後已附上完整議程和嘉賓名單,歡迎免費註冊觀看!

論壇伊始,藥明康德副總裁

蔡輝博士

將歡迎線上的所有來賓。ALS協會主席兼執行長、ALS/MND協會國際聯盟(International Alliance of ALS/MND Associations)主席

Calaneet Balas女士

將指出創新為行業帶來的深刻影響,以開啟隨後的精彩討論。

在漸凍症和神經肌肉疾病領域,

不可忽視的一個正規化轉變是,大量基因的發現為個體化治療打開了大門。

然而,單個致病基因的作用往往還會受到整個遺傳背景和外部環境的複雜影響,

隨之而來的一個挑戰是,如何精準打靶?

另一方面,絕大多數患者的發病無法被驅動突變所解釋,

如何從更廣泛的分子機制層面認識疾病,找出更多不同漸凍症亞型的生物標誌物和治療目標?

此外,新藥研究的推進也離不開精心設計的臨床試驗,如何整合對疾病的科學認知、患者社群的需求、行業合作力量,

開展更快、更有效的臨床試驗

前兩場討論將聚焦當前

基礎科學和臨床研究的痛點

立足科學前沿

,美國國立衛生研究院神經疾病與卒中研究所(NINDS)神經疾病部門主任

Carsten B nnemann博士

等4位來自頂級研究機構的醫學科學家將帶來真知灼見。

帶領所在機構持續投入大量研究以引領診療創新,

肌營養不良症協會(Muscular Dystrophy Association)首席研究官

Sharon Hesterlee博士

、ALS協會高階研究副總裁

Kuldip Dave博士

也將分享他們的深度洞察。

經過多年發展,已有許多在研療法正在轉化研究中接受檢驗,有望從不同機制途徑為漸凍症和其他神經系統疾病帶來解決方案。多組學、AI和機器學習等新方法的應用,也在持續挖掘新興靶標。

創新療法將為哪些患者帶來獲益?如何運用生物標誌物來更好預測療效,甚至幫助患者在1個月內獲得試驗結果?

隨著全新分子型別藥物和再生醫學的浪潮到來,

細胞基因療法等是否有望逆轉病程甚至治癒疾病?

接下來的兩場對話將關注

療法管線的現狀和趨勢

,以及

新分子療法研發過程中需要解決的關鍵挑戰

擁有推進多款臨床候選療法的豐厚經驗,

艾伯維(AbbVie)戰略部神經科學研究與評估全球負責人

Murali Gopalakrishnan博士

等8位產業界領袖將傳遞他們的智慧。

相信當下的探索與攻堅,將改寫漸凍症和神經肌肉疾病的

診療未來

。論壇最後兩個環節裡,作為

應用多組學和大資料來推進醫療革新的先鋒

,斯坦福大學遺傳學教授

Michael Snyder博士

將描繪基因與個體化治療的前景;作為深耕漸凍症領域多年的

醫學研究權威

,北京大學第三醫院神經內科主任

樊東昇教授

等3位學者將分享他們眼中的診療變革方向;

站在與疾病鬥爭的最前沿

,新加坡運動神經元疾病協會(MNDa)創始主席

Lin

Kah Ooi先生

、北京東方絲雨漸凍人罕見病關愛中心理事長

王金環女士

,以及漸凍症患者

蔡磊先生

,也將傳遞患者群體的真切期盼。

議程公佈!1個月獲批兩款新藥,百年頑疾能否加速迎來新療法浪潮?

作為一款漸凍症反義寡核苷酸療法的研究者,麻省總醫院神經科主任Merit Cudkowicz博士曾慨嘆,

“現在是投身漸凍症領域的極佳時機

”。此次論壇多位嘉賓也關注到,隨著大量研究投入、以及越來越多行業同仁加入,漸凍症和神經肌肉疾病領域的科學發現和臨床轉化成果正在迎來突飛猛進。

期待在科學引領下,藉助合作的力量和平臺的力量,全行業將能更有效地應對挑戰,全球患者能夠早日迎來更多創新治療選擇。

議程公佈!1個月獲批兩款新藥,百年頑疾能否加速迎來新療法浪潮?

分享

在看

,聚焦全球生物醫藥健康創新

TAG: 漸凍症疾病ALS患者療法