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2021年11月2日，Ionis Pharmaceuticals公司宣佈，啟動在研
反義寡核苷酸（ASO）療法olezarsen
的關鍵性3期臨床試驗，
在重度高甘油三酯血癥（甘油三酯水平≥500 mg/dL）患者中，評估其療效與安全性。
重度高甘油三酯血癥是一種與高水平載脂蛋白C-III（apoC-III），和乳糜微粒血癥相關的危及生命的疾病，將導致較高的急性胰腺炎發生率和心血管疾病風險。
ASO療法靶向mRNA，依靠RNase H降解ASO與mRNA結合產生的複合體，從而抑制致病蛋白的產生。
Olezarsen利用Ionis公司的配體偶聯反義（LICA）技術平臺開發，旨在抑制apoC-III生成。
ApoC-III是一種在肝臟中產生，參與調節血液中甘油三酯代謝的蛋白質。
之前一項2期臨床試驗達到了其主要和關鍵性次要終點，在治療已確診心血管疾病、或有心血管疾病風險的高甘油三酯血癥（200~500 mg/dL）患者時，olezarsen顯著降低患者的甘油三酯和apoC-III水平，且藥物安全性和耐受性良好。
91%的受試者達到正常甘油三酯水平。
▲Olezarsen（AKCEA-APOCIII-LRx）的2期臨床結果（圖片來源：Ionis公司官網）
該項正在進行的3期臨床試驗將招募超過1500例患者，主要終點是治療第6個月時，患者空腹甘油三酯水平較基線的百分比變化。
Ionis心血管部負責人Sotirios “Sam” Tsimikas博士表示：“嚴重的高甘油三酯血癥是一種影響全世界數百萬人的常見疾病。啟動這一臨床試驗，是解鎖olezarsen治療與高水平apoC-llI蛋白相關一系列疾病全部潛力的重要一步。”
參考資料：
［1］ Ionis initiates pivotal Phase 3 clinical study of olezarsen in patients with severe hypertriglyceridemia。 Retrieved November 2， 2021， from https：//www。prnewswire。com/news-releases/ionis-initiates-pivotal-phase-3-clinical-study-of-olezarsen-in-patients-with-severe-hypertriglyceridemia-301413590。html
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