圖片： 千圖網/Pexels| 撰稿： 醫伴旅內容團隊
原創文章，未經許可，請勿轉載
藥物開發商Y-mAbs Therapeutics公司宣佈，
177Lu-omburtamab-DTPA被FDA授予罕見兒科疾病認定（RPDD），用於治療髓母細胞瘤患者。
用鎦-177放射性標記的單克隆B7-H3抗體目前正在研究中，用於治療複發性或難治性髓母細胞瘤的兒童患者，以及陽性中樞神經系統腫瘤或軟腦膜轉移的成年患者。研究人員表示，這兩種適應症都可能有助於解決兩種患者群體中未滿足的需求。
抓緊報名丨新增請備註：00527
Y-mAbs Therapeutics公司創始人、董事長兼總裁Thomas Gad表示：
“RPDD的獲得使我們有資格進一步獲得優先審查憑證（"PRV"），加速審評。在我們正在開發的主要化合物中，現在已有四個獲得RPDD，此次177Lu-omburtamab-DTPA獲得RPDD進一步增加了我們最終獲得多個PRV的機會。”
這項兒科研究估計有40名患者參與，在第一部分採用了3+3序貫分組設計。這是一個劑量遞增階段，患者接受劑量測定劑量，隨後接受最多2個週期（每週期為5周）的腦室內omburtamab治療。在研究的第二部分中，參與佇列擴充套件的患者最多接受5個週期（每週期為5周）的治療，並根據第一部分中的推薦劑量接受側腦室內omburtamab治療。治療將在最後一個週期的5周內結束，隨後患者將進入隨訪期。最後一次給藥後，患者將接受長達2年的隨訪。
此外，成人研究估計有63名患者參與。在研究的劑量遞增部分，採用了3+3序貫分組設計，患者在接受劑量測定後，最多接受5個週期（每週期為5天）的治療。在佇列擴充套件部分，患者接受第一部分的推薦劑量，直到達到5個週期，或者出現軟腦膜轉移進展或不可接受的毒性。值得注意的是，週期數是根據最後一個週期確定的，隨後患者進入隨訪期。患者在第一部分首次用藥後隨訪1年，在第二部分首次給藥後隨訪2年。
髓母細胞瘤是顱內惡性程度最高的膠質瘤，我們期待這一新藥可以給患者帶來治癒的希望。
參考資料:
https：//www。cancernetwork。com/view/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-to-177lu-omburtamab-dtpa-for-medulloblastoma
版權說明:
-關於癌症-
-關於腫瘤-
-關於丙肝-
-全球找藥-
-出國看病-
-遠端問診-
-用藥諮詢-
新增備註：諮詢
-進入社群-
新增備註：進群
-領取福利-
新增備註：福利